Het toptijdschrift Clinical Pharmacology & Therapeutics (CPT) kwam in januari 2023 met een themanummer vrijwel geheel gewijd aan biosimilars. Waarom doet een wetenschappelijk toptijdschrift dat? Want volgens velen is het onderwerp biosimilars toch ‘klaar’? De werkelijkheid is anders. In de 15 jaar dat we biosimilars hebben, is er veel voortschrijdend inzicht, zowel in de ontwikkeling, de registratie als in de markt. Het themanummer besteedt veel aandacht aan het afnemende belang van patiëntenonderzoek bij biosimilars, dat een vereiste was voor registratie.
Bij onderzoek naar een nieuw geneesmiddel is onderzoek bij patiënten waarvoor het middel is bedoeld essentieel om te beoordelen hoe het staat met de werkzaamheid en veiligheid. Bij onderzoek naar een generiek geneesmiddel is geen patiëntenonderzoek nodig omdat de werkzame stof hetzelfde is als van het geneesmiddel waarvan het patent afloopt. De vraag of patiëntenonderzoek wel nodig is voor biosimilars wordt vrijwel niet gesteld. Maar als je een biosimilar maakt die bijna perfect lijkt op een biologisch geneesmiddel waarvan het patent afloopt, dan is grootschalig onderzoek bij patiënten onnodig vertragend en kostbaar en volgens sommigen zelfs onethisch.
Terugkijkend naar de registraties van biosimilars in Europa stelden de onderzoekers van de European Medicines Agency (EMA) vast dat bij geen enkele toelating van biosimilars patiëntenonderzoek de doorslag gaf voor het al dan niet toelaten. Dan mag je je dus de vraag stellen: ‘Kunnen we het niet zonder doen en kan de ontwikkeling van biosimilars niet efficiënter, dus tegen lagere kosten en sneller?’ En hoe krijgen we dan zicht op de werkzaamheid en veiligheid voorbij het laboratoriumstadium?
Een biologisch molecuul draagt vaak meerdere boodschappen in zich, die we dynamische kwaliteitsindicatoren (quality attributes) noemen. Bijvoorbeeld insuline bindt aan bepaalde receptoren en verlaagt zo het bloedglucose. TNF-alfa remmers binden aan receptoren, waardoor er minder ontstekingsmediatoren door bijvoorbeeld reuma vrijkomen en de botafbraak wordt geremd. Deze dynamische kwaliteitsindicatoren van een biosimilar kun je onderzoeken in plaats van grootschalig patiëntenonderzoek uit te voeren.
De Amerikaanse Food and Drug Association (FDA) heeft daarom een grote ommezwaai gemaakt: van patiëntenonderzoek dat gedaan moest worden naar patiëntenonderzoek dat gedaan kan worden om biosimilariteit aan te tonen. Dit ene woordje verschil brengt bijna een revolutie op gang waarover het themanummer gaat. Onder leiding van enkele FDA-onderzoekers is een groot aantal artikelen uit de hele wereld verzameld om de verschillende meningen hierover bij elkaar te brengen.
Bent u arts of apotheker of houdt u zich bezig met biosimilars? Dan moet u weten dat dit gaande is en dat het vragen naar ‘Waar is de clinical trial bij biosimilars?’ een achterhaalde vraag is. Helaas blijft de opleiding van veel professionals in de zorg nog achter bij dit voortschrijdend inzicht en daarom wil Biosimilars Nederland in deze leemte voorzien. De komende maanden zullen we in de Nieuwsbrieven aandacht geven aan artikelen in het themanummer.
Volg ons via: